FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药品 Pexidartinib 突破性治疗药品资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，American FDA 授予 Pexidartinib 革命性病人类固醇参赛权，主要用途切掉将与机能受限或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘虎卵巢（TGCT）病人。TGCT 是一种常见的、往往非转移性的，它影响滑膜线前肢、滑囊及腱鞘，加剧肿胀、疼痛、僵硬及受影响前肢或前肢运动能力减小。

据信，每年每 100 万人当中会起因 11 事例腱鞘虎卵巢登革热。症状往往在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘虎卵巢的类型，女性起因这种的可能性是男性的两倍。现今，尚无获 FDA 同意的近期病人类固醇主要用途腱鞘虎卵巢的病人。

开刀是现今腱鞘虎卵巢的主要病人方式

「开刀是腱鞘虎卵巢的主要病人方式，但对于散布形式的该性疾病症状，更难以切掉，并且有很低的复发率，加剧多种有用的开刀，甚至使一些症状脚部，」第一三共执行副总裁兼全球性开发总监、法学博士、哥伦比亚大学 Ghazzi 说是。

「我们很吃惊 FDA 意识到腱鞘虎卵巢未满足的病人需求，我们期盼与 FDA 密切合作，加快这种主要用途腱鞘虎卵巢症状的潜在非开刀病人类固醇的开发。」革命性病人类固醇参赛权的授予基于一项 1 期深入研究扩展队列的结果，该深入研究旨在评价 Pexidartinib 的安全性与有效性。

「在我们即将进行的 1 期深入研究当中所观察到的响应提供了初步的概念验证，即在一些腱鞘虎卵巢症状当中，用到 Pexidartinib 胺类抑制 CSF-1R 可能会安全、有效地减小承担，为推进该类固醇直接离开 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 总裁兼总裁兼、哥伦比亚大学 Bollag 说是。

「在我们致力于开发能够解决常见性疾病如腱鞘虎卵巢未满足医疗需求的新型靶向病人类固醇当中，这次的革命性病人类固醇参赛权代表了另一个重要的重大意义。」Pexidartinib 的一项 3 期深入研究 ENLIVEN 现今即将雇用有症状，且开刀切掉将与机能受限或危重症潜在每况愈下相关的腱鞘虎卵巢症状。

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编者： 冯志华